Des scientifiques américains ont découvert un certain nombre de nouveaux composés pouvant être utilisés pour traiter la sclérose en plaques. Contrairement aux médicaments existants pour le traitement de cette maladie, qui suppriment le système immunitaire, ces composés augmentent la population de cellules progénitrices d'oligodendrocytes. L'un des composés nouvellement identifiés, un médicament pour le traitement de la maladie de Parkinson appelé benztropine, a montré une efficacité très élevée dans le traitement des souris avec un modèle standard de sclérose en plaques, à la fois en tant que médicament unique et en association avec des médicaments existants pour le traitement de cette maladie..
Une nouvelle étude montre que le médicament benztropine
réparations endommagées par la sclérose en plaques
fibres nerveuses dans un modèle animal de cette maladie.
(Photo: Luke Lairson, TSRI)
La sclérose en plaques (SEP), une maladie auto-immune du cerveau et de la moelle épinière, touche actuellement plus d'un demi-million de personnes en Amérique du Nord et en Europe et plus de deux millions dans le monde. Dans cette maladie, les cellules immunitaires appelées cellules T envahissent la moelle épinière et le cerveau, provoquant une inflammation et finalement la perte de la gaine de fibres nerveuses isolantes de la myéline. La perte de revêtement de myéline par les fibres nerveuses les prive de leur capacité à transmettre efficacement des signaux et, avec le temps, elles commencent à se dégrader.
Les thérapies modernes telles que l'interféron bêta sont conçues pour supprimer l'attaque immunitaire qui démyéline les fibres nerveuses, mais leur efficacité n'est pas assez élevée. Ils ont également des effets secondaires indésirables graves..
Luke Lairson, PhD, du Scripps Research Institute et ses collègues ont décidé d'adopter une approche différente basée sur la restauration de la population de cellules progénitrices d'oligodendrocytes. Les oligodendrocytes maintiennent les gaines de myéline des fibres nerveuses en bon état et, en principe, pourraient les restaurer après avoir été endommagées par une maladie. Mais dans la SEP, le nombre d'oligodendrocytes diminue fortement en raison du mystère toujours non résolu de leurs cellules progénitrices. Ces cellules sont présentes pendant la phase progressive de la maladie, mais pour des raisons inconnues, elles ne se transforment pas en oligodendrocytes fonctionnels.
Les chercheurs ont criblé environ 100 000 composés différents, à la recherche de ceux qui pourraient induire la différenciation des cellules progénitrices. Plusieurs composés se sont avérés être de bons inducteurs de différenciation. La plupart étaient des composés dont l'activité était inconnue, mais l'un d'entre eux, la benztropine, était déjà approuvé par la FDA pour la maladie de Parkinson..
Dans des tests sur des souris, la benztropine a non seulement montré la capacité de prévenir le développement de la maladie, mais également une grande efficacité lorsqu'elle est utilisée après l'apparition des symptômes, ce qui élimine pratiquement la possibilité de rechute..
Une analyse plus approfondie a confirmé que la benztropine a un effet sur la maladie en augmentant la population d'oligodendrocytes matures, qui réparent les gaines de myéline des nerfs endommagés même si l'attaque immunitaire se poursuit. Les souris traitées à la benztropine n'ont montré aucun changement dans les signes habituels d'inflammation, mais leur myéline était en grande partie intacte, ce qui suggère qu'elle est susceptible de récupérer aussi rapidement qu'elle se dégrade..
On sait que la benztropine a plusieurs effets spécifiques sur les cellules cérébrales, notamment le blocage de l'activité des récepteurs de l'acétylcholine et de l'histamine et l'augmentation de l'activité des récepteurs de la dopamine. Lerson et ses collègues ont trouvé des preuves que le médicament stimule la différenciation des précurseurs d'oligodendrocytes principalement en bloquant les récepteurs M1 ou M3 de l'acétylcholine sur ces cellules..
Les travaux des scientifiques américains illustrent une fois de plus le grand potentiel des composés de bas poids moléculaire dans le contrôle des cellules souches et des cellules progénitrices. À terme, cette approche pourrait conduire à une nouvelle génération de médicaments pour la médecine régénérative..
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Les scientifiques du Scripps Research Institute (TSRI) ont découvert un certain nombre de nouveaux composés pouvant être utilisés pour traiter la sclérose en plaques. Contrairement aux médicaments existants pour le traitement de cette maladie, qui suppriment le système immunitaire, ces composés restaurent la population d'oligodendrocytes, qui, à leur tour, restaurent les fibres nerveuses endommagées par la sclérose en plaques.
L'un des composés nouvellement identifiés, la benztropine, un médicament pour le traitement de la maladie de Parkinson, a montré une efficacité très élevée dans le traitement des souris avec un modèle standard de sclérose en plaques (SEP), à la fois en tant que médicament unique et en association avec des médicaments existants pour le traitement de cette maladie..
«Nous sommes très satisfaits de ces résultats et envisageons actuellement un plan pour les premiers essais cliniques», déclare Luke Lairson, PhD, professeur agrégé de chimie à l'IRST, responsable de la recherche, a rapporté dans la revue en ligne Nature.
Le Dr Larson prévient que la benztropine est un médicament ayant des effets secondaires liés à la dose et qu'il n'a pas encore été prouvé efficace dans le traitement des patients atteints de sclérose en plaques lorsqu'ils reçoivent une dose sûre..
"Vous ne pouvez pas commencer à l'utiliser pour le traitement de la sclérose en plaques, c'est-à-dire pas pour l'usage auquel il est destiné", prévient le scientifique.
La sclérose en plaques, une maladie auto-immune du cerveau et de la moelle épinière, touche actuellement plus d'un demi-million de personnes en Amérique du Nord et en Europe et plus de deux millions dans le monde. Ses déclencheurs exacts sont inconnus, mais certaines infections et carences en vitamine D. sont considérées comme des facteurs de risque. La maladie est beaucoup plus répandue que la moyenne, prévaut dans le nord de l'Europe et est environ deux fois plus fréquente chez les femmes que chez les hommes..
Dans la sclérose en plaques, les lymphocytes T immunitaires envahissent la moelle épinière supérieure et le cerveau, provoquant une inflammation et finalement la perte de la gaine de fibres nerveuses isolantes de la myéline. La perte du revêtement de myéline par les fibres nerveuses les prive de leur capacité à transmettre efficacement des signaux et, avec le temps, elles commencent à se dégrader. Les symptômes comprennent une faiblesse des membres, des engourdissements et des picotements, de la fatigue, des problèmes de vision, des troubles de l'élocution, des troubles de la mémoire et la dépression.
Les thérapies modernes telles que l'interféron bêta sont conçues pour supprimer l'attaque immunitaire qui démyéline les fibres nerveuses, mais leur efficacité n'est pas assez élevée. Ils ont également des effets secondaires indésirables graves..
Le Dr Lerson et ses collègues ont décidé d'adopter une approche différente du traitement de la SEP et d'essayer de restaurer la population d'oligodendrocytes. Ces cellules maintiennent les gaines de myéline des fibres nerveuses en bon état et, en principe, pourraient les restaurer après avoir été endommagées par la sclérose en plaques. Mais dans la SEP, le nombre d'oligodendrocytes diminue fortement, ce qui est associé à la «réticence» des cellules progénitrices d'oligodendrocytes à se différencier en oligodendrocytes matures. La raison de ce comportement des cellules est encore inconnue..
«Les cellules progénitrices des oligodendrocytes sont présentes dans la phase progressive de la sclérose en plaques, mais pour des raisons inconnues, elles ne se transforment pas en oligodendrocytes fonctionnels», explique le Dr Lerson.
À l'aide d'un laboratoire ultramoderne géré par l'IRST avec le California Institute of Regenerative Medicine et en collaboration avec le California Institute for Biomedical Research, le Dr. induire la différenciation des cellules progénitrices d'oligodendrocytes.
Plusieurs composés se sont avérés être de bons inducteurs de différenciation. La plupart étaient des composés dont l'activité était inconnue, mais l'un d'entre eux, la benztropine, était déjà approuvé par la FDA pour la maladie de Parkinson..
«C'était une surprise et cela nous a permis de passer au test assez rapidement», déclare Vishal Deshmukh, étudiant diplômé, premier auteur de l'article à mener la plupart des expériences sur la benztropine chez des souris atteintes d'une maladie auto-immune auto-immune similaire à la sclérose en plaques humaine - couramment utilisée pour tester des médicaments prometteurs avec un modèle.
Dans ces tests, la benztropine a non seulement montré la capacité de prévenir le développement de la sclérose en plaques, mais également très efficace lorsqu'elle est utilisée après l'apparition des symptômes, ce qui exclut pratiquement la possibilité d'une rechute de la maladie. Bien que la benztropine ait fonctionné aussi bien que les médicaments existants en tant que médicament unique, elle a également montré une capacité remarquable à compléter le bêta-interféron et le fingolimod, deux immunosuppresseurs de première intention..
«L'ajout d'une dose même sous-optimale de benztropine, par exemple, peut réduire la dose de fingolimod de 90% et obtenir le même effet immunomodulateur qu'avec sa dose normale», explique Brian Lawson, PhD, auteur principal de l'article. "Dans un contexte clinique, une telle réduction de dose peut réduire considérablement les effets secondaires graves.".
Une analyse plus approfondie a confirmé que la benztropine a un effet sur la maladie en augmentant la population d'oligodendrocytes matures, qui à leur tour réparent les gaines de myéline des nerfs endommagés, même face à une attaque immunitaire en cours..
«Les souris traitées à la benztropine n'ont montré aucun changement dans les signes habituels de l'inflammation, mais leur myéline était en grande partie intacte, ce qui suggère qu'il est probable qu'elle guérisse aussi rapidement qu'elle se dégrade», a déclaré le Dr Lawson..
On sait que la benztropine a plusieurs effets spécifiques sur les cellules cérébrales, notamment le blocage de l'activité des récepteurs de l'acétylcholine et de l'histamine et l'augmentation de l'activité des récepteurs de la dopamine. Larson et ses collègues ont trouvé des preuves que la différenciation des cellules progénitrices d'oligodendrocytes en cellules matures est stimulée par ce médicament principalement en bloquant les récepteurs de l'acétylcholine M1 ou M3 sur ces cellules souches..
Le Dr Lerson et ses collègues prévoient d'étudier le mécanisme d'action de la benztropine et, si nécessaire, d'optimiser sa structure moléculaire..
«En outre, nous examinerons certaines des autres molécules relativement inconnues identifiées par notre criblage pour voir si l'une d'entre elles a un potentiel clinique plus puissant que la benztropine», déclare Lerson..
«Ce travail, comme nos études précédentes sur les cellules souches hématopoïétiques et mésenchymateuses, illustre le grand potentiel des composés de bas poids moléculaire dans le contrôle des cellules souches et progénitrices. En fin de compte, cette approche pourrait conduire à une nouvelle génération de médicaments pour la médecine régénérative », conclut le professeur de chimie de l'IRST Peter Schultz, l'un des principaux auteurs de l'étude..
Article original: VishalA. Deshmukh, Virginie Tardif, Costas A. Lyssiotis, Chelsea C. Vert, BilalKerman, HyungJoonKim, KrishnanPadmanabhan, JonathanG. Swoboda, InshaAhmad, ToruKondo, FredH. Gage, ArgyriosN. Theofilopoulos, BrianR. Lawson, Peter G. Schultz et LukeL. Lairson. Une approche régénérative du traitement de la sclérose en plaques
Source: LifeSciences Today sur la nouvelle stratégie de traitement de la sclérose en plaques prometteuse chez la souris
Les scientifiques étudient un nouvel agent qui aide à restaurer les gaines de myéline des cellules nerveuses, ce qui pourrait théoriquement être un remède contre la sclérose en plaques.
La sclérose en plaques est une maladie auto-immune dans laquelle les fibres nerveuses perdent la gaine isolante de myéline et, avec elle, la capacité de transmettre efficacement des signaux. Les patients se plaignent de fatigue, leurs membres, leur vision et leur mémoire s'affaiblissent, l'élocution devient trouble, la dépression se développe. La sclérose en plaques est maintenant traitée avec des immunosuppresseurs, principalement l'interféron bêta et le fingolimod, mais ces médicaments ne sont pas très efficaces et ont des effets secondaires indésirables..
Des chercheurs américains dirigés par Luke Leirson, professeur au Scripps Research Institute, ont proposé une approche différente, la régénération cellulaire. Dans un article publié dans la revue Nature, ils ont décrit l'effet d'un médicament qui stimule la différenciation des cellules progénitrices de ces cellules censées assurer la restauration des gaines de myéline détruites..
Plus de 2,5 millions d'habitants de la planète, principalement des femmes, souffrent de sclérose en plaques. Les causes de son apparition sont inconnues, mais le développement de la maladie est provoqué par certaines infections et le manque de vitamine D.
Dans la sclérose en plaques, les cellules du système immunitaire appelées lymphocytes T envahissent le cerveau et la moelle épinière supérieure, provoquant une inflammation et finalement la perte de la gaine de myéline.
La myéline est produite par des cellules spéciales appelées oligodendrocytes (un mot long, mais vous devez vous en souvenir). Ils doivent restaurer les membranes endommagées, mais ils ne peuvent pas le faire, car dans la sclérose en plaques, leur nombre est fortement réduit: pour des raisons qui n'ont pas encore été clarifiées, les cellules progénitrices cessent de se transformer en oligodendrocytes.
Les chercheurs ont tenté de trouver une substance qui stimulerait la différenciation des cellules progénitrices. Pour ce faire, ils ont testé l'effet d'environ 100 000 molécules sur la culture de cellules précurseurs de neurones du nerf optique de rat. Parmi plusieurs substances sélectionnées aux propriétés inexplorées figurait le médicament familier benztropine, un médicament prescrit pour la maladie de Parkinson. Étant donné que de nombreuses propriétés de la benztropine étaient déjà connues, les scientifiques ont continué à travailler avec elle..
D'autres études ont été menées chez la souris. Une petite quantité du médicament démyélinisant cuprizone a été ajoutée à leur régime alimentaire et un modèle murin de sclérose en plaques a été obtenu..
Il s'est avéré que la benztropine n'affecte pas la réponse inflammatoire, mais aide les souris à restaurer la population d'oligodendrocytes matures, qui, à leur tour, recréent la gaine de myéline des nerfs endommagés, malgré les attaques continues de cellules T.
Et, probablement, la restauration de la myéline se produit au même rythme que sa destruction. La benztropine est connue pour ses effets multiples sur les neurones cérébraux, mais elle provoque la différenciation des précurseurs d'oligodendrocytes en se liant à certains récepteurs muscariniques (acétylcholine). Le mécanisme de son action reste à étudier plus en détail..
La benztropine possède une autre propriété extrêmement précieuse: c'est un excellent complément au traitement traditionnel de la sclérose en plaques. Son accueil permet de réduire la dose d'immunosuppresseurs de près de 90% sans perte d'efficacité. Étant donné que ces médicaments ont des effets secondaires indésirables, il est très important de pouvoir réduire la dose. De cette façon,
le médicament soulage les symptômes de la sclérose en plaques, en renforçant l'action des immunosuppresseurs et en activant en même temps la récupération de la myéline.
Les chercheurs prévoient d'en apprendre davantage sur les mécanismes derrière ce processus et, peut-être, de modifier la structure de la benztropine pour améliorer son effet. Ils étudieront également l'action d'autres molécules qui stimulent la différenciation des cellules progénitrices d'oligodendrocytes. Il est possible qu'ils soient plus efficaces que la benztropine..
La benztropine est un médicament prescrit pour la maladie de Parkinson; elle est vendue en pharmacie sous un autre nom, mais n'est pas enregistrée en Russie. Ses recherches pour guérir la sclérose en plaques ne font que commencer, avec de longs essais précliniques et cliniques à venir. Les scientifiques préviennent que la benztropine a également des effets secondaires indésirables liés à la dose, neurologiques et psychiatriques, et pourrait nuire aux patients atteints de SEP s'ils s'auto-soignent après avoir lu cet article..
- Vice-président du Comité russe des chercheurs sur la sclérose en plaques et président, directeur général de l'Organisation publique panrusse des personnes handicapées atteintes de sclérose en plaques, docteur en médecine, professeur Yan Vlasov;
- Président du Comité russe des chercheurs sur la sclérose en plaques, professeur du département de neurologie, neurochirurgie et génétique médicale de la faculté de médecine de l'Université nationale de recherche médicale de Russie, nommé d'après N.I. Pirogova du ministère de la Santé de Russie, docteur en sciences médicales, docteur de la plus haute catégorie Alexey Boyko.
Le début de cette maladie dangereuse chez la plupart des gens ne provoque pas de vigilance. Après tout, ses premiers symptômes ne sont généralement pas alarmants. Les patients eux-mêmes attribuent souvent une fatigue accrue, une faiblesse des bras et des jambes, des problèmes de vision à des problèmes de colonne vertébrale (dorsopathie), de stress, de manque de sommeil. Mais c'est ainsi que peut commencer la sclérose en plaques, qui choisit le plus souvent les jeunes (survient généralement entre 25 et 40 ans). Cette maladie est la deuxième cause d'invalidité (après les blessures) la plus fréquente chez les jeunes. Malheureusement, très souvent, les patients apprennent le véritable état des choses avec un grand retard, car les médecins posent généralement des diagnostics plus courants..
La réalisation de tests matériels coûteux ne garantit pas non plus la détection d'une maladie. Après tout, même une IRM du cerveau peut donner la même image que dans la sclérose en plaques dans 30 maladies différentes. Par conséquent, selon un neurologue, docteur en sciences médicales Alexei Boyko, lorsque des patients présentant de tels symptômes lui viennent, dans la moitié des cas, il diagnostique la sclérose en plaques et l'élimine dans la moitié. Mais le diagnostic tardif et erroné de cette maladie n'est en aucun cas un problème russe. On sait que, par exemple, en Amérique, plus de 20% des personnes qui ont reçu un traitement pour la sclérose en plaques n'avaient pas réellement cette maladie..
La sclérose en plaques a été diagnostiquée chez 2,3 millions de personnes dans le monde. En Russie, selon les experts, il y a au moins 150 000 patients de ce type. La plupart d'entre eux souffrent de sclérose en plaques récurrente (RMS), dont l'évolution passe avec des périodes d'une forme récurrente de la maladie, caractérisée par des exacerbations, des rémissions alternées - c'est-à-dire des périodes calmes lorsque l'état du patient s'améliore. Mais au fil du temps, les violations s'accumulent encore et la maladie progresse régulièrement, de nouveaux symptômes apparaissent ou les symptômes existants s'aggravent. Néanmoins, grâce à un diagnostic rapide et à un traitement correctement prescrit, les médecins parviennent à limiter le développement de la pathologie..
En 2008, la sclérose en plaques a été incluse dans le programme d'État "Sept nosologies", selon lequel les patients atteints de la forme la plus courante et récurrente de la maladie pouvaient recevoir des médicaments gratuits du groupe MITRS - des médicaments qui modifient le cours de la sclérose en plaques. Mais chez les personnes atteintes d'une maladie primaire avancée, ces médicaments ne fonctionnent tout simplement pas. Par conséquent, leur objectif, dans ce cas, est un gaspillage d'argent budgétaire (de plus, considérable - au moins 150000 roubles par cours).
Pendant longtemps, les médecins n'étaient pas en mesure d'aider ces patients - après tout, un traitement symptomatique de soutien et une rééducation physique ne pouvaient que réduire légèrement le tonus musculaire, mais pas ralentir le développement de la maladie. Jusqu'à présent, nulle part dans le monde il n'y a eu de médicaments ayant une efficacité prouvée dans cette forme de maladie. Aujourd'hui, grâce à l'enregistrement en Russie du médicament innovant Ocrelizumab, les patients russes avec un tel diagnostic ont la possibilité de retarder le développement d'un handicap. Selon les études cliniques, lors de la prise de ce médicament, le taux de progression de la maladie est réduit de 24%. Et selon l'observation des médecins, dans le contexte de la thérapie, un tiers des patients ne présentent aucun signe de progression de la maladie, c'est-à-dire qu'une condition comparable à une rémission se produit. De plus, l'ocrelizumab a montré une efficacité supérieure (50% supérieure à celle du PITMS) et contre la sclérose en plaques récurrente. 9 patients sur 10 sous traitement n'avaient pas de progression de la maladie, ce qui a été confirmé non seulement cliniquement, mais également par IRM.
L'ocrelizumab est un anticorps monoclonal contre une protéine spéciale qui se lie aux lymphocytes B (cellules du système immunitaire) et démarre le processus de leur destruction. Malgré le fait que le médicament coûte très cher (on s'attend à ce que le cours annuel coûte plus d'un million de roubles), on espère qu'il sera inclus dans la liste des médicaments essentiels et que chaque patient pourra l'obtenir gratuitement, ce qui permettra à ces personnes de réaliser leurs projets. : construire une carrière, fonder une famille et vivre normalement.
Symptômes de la sclérose en plaques:
Les personnes qui sont subitement tombées malades d'une maladie grave ou qui souffrent d'une maladie chronique depuis de nombreuses années sont prêtes à donner de l'argent pour des pilules de guérison «magiques». On pense que cela est manipulé avec succès par les pharmaciens, surestimant délibérément le coût des médicaments, en fonction de la complexité de la maladie. D'une manière ou d'une autre, de nombreuses années de travail par des médecins, chimistes et biologistes, des recherches, des expériences, des méthodes d'essais et d'erreurs et, bien sûr, loin d'un groupe témoin de patients sont à l'origine du prix élevé. "Hi-tech" a déterminé quelle est l'essence des médicaments les plus chers au monde et leur efficacité.
De loin, les médicaments les plus chers sont ceux créés pour les personnes atteintes de maladies en phase terminale ou mortelles à morphologie complexe. Par exemple, pour décrire le coût de ses médicaments, Novartis se concentre sur leur signification clinique, l'impact sur les patients et le système de santé en général, ainsi que sur une amélioration significative de la qualité de vie..
Début 2019, des responsables de la FDA (US Food and Drug Administration - «Hi-Tech») ont autorisé la distribution du médicament de Novartis, Maisent, destiné au traitement de diverses formes de sclérose en plaques, dont un syndrome cliniquement isolé, récidivante rémittente sclérose en plaques (RRMS) et sclérose en plaques progressive secondaire active (SPMS).
La sclérose en plaques est une maladie potentiellement invalidante du système nerveux central. C'est une maladie auto-immune dans laquelle la myéline de la substance blanche du cerveau et de la moelle épinière est affectée. "Sclérose" vient du mot "cicatrice", ce sont eux comme des foyers qui sont visibles sur l'IRM avec ce diagnostic.
Les symptômes de la sclérose en plaques varient considérablement. Certaines personnes atteintes d'une maladie grave peuvent perdre la capacité de marcher et de manger, tandis que d'autres peuvent connaître des périodes prolongées de rémission sans nouveaux symptômes..
La sclérose en plaques rémittente est l'évolution la plus courante de la maladie. Elle se caractérise par des attaques prononcées de symptômes neurologiques nouveaux ou croissants. Ces crises, également appelées rechutes ou poussées, s'accompagnent de périodes de récupération partielle ou complète (rémission). Pendant les rémissions, tous les symptômes peuvent disparaître ou certains symptômes peuvent devenir permanents. Cependant, il n'y a pas de progression nette de la maladie pendant les périodes de rémission. Environ 85% des personnes atteintes de SEP reçoivent un diagnostic initial de RMS..
La majorité des personnes diagnostiquées avec le RMS dans les 3 à 5 ans suivant l'apparition des premiers symptômes arrivent à une évolution secondaire progressive de la maladie, dans laquelle les fonctions neurologiques se détériorent et le patient devient invalide avec le temps.
Meisent, avec un schéma posologique très simple - une seule fois par jour, est devenu le premier médicament en plus de 15 ans spécialement conçu pour les personnes atteintes de sclérose progressive secondaire active. On s'attend à ce qu'ils aient un coût de traitement annuel de 88 500 $.
L'effet thérapeutique de Maisent est de séquestrer certains globules blancs dans les ganglions lymphatiques. Ils jouent l'un des rôles clés dans la réponse inflammatoire causée par la SEP. S'ils n'affectent pas la myéline, ils ne peuvent pas provoquer une inflammation excessive. Dans la troisième phase de l'étude du médicament, qui a impliqué 1651 personnes, la proportion de patients avec une progression confirmée du handicap était statistiquement significativement plus faible dans le groupe Maisent que dans le groupe placebo. Les patients qui ont reçu le médicament ont eu une réduction relative de 55% des taux de rechute.
En 2010, la FDA a approuvé Gilenya, qui est devenu largement utilisé pour le traitement de la SP. Un cours mensuel de ce médicament coûte 2500 $.
Novartis a même intenté une action en justice l'année dernière pour tenter de bloquer les ventes de versions génériques de Gilenya après l'expiration du brevet principal du médicament en août. Cependant, jusqu'à présent, le litige n'a abouti à rien..
«Ce médicament traverse la barrière hémato-encéphalique. Explique le Dr Timothy West, neurologue à l'Université de Californie à San Francisco. - Les résultats montrent qu'il ralentit la progression de la SEP chez les personnes atteintes d'une maladie plus avancée. Dans la sclérose en plaques, les cellules affectées pénètrent dans le cerveau et sont détruites de l'intérieur. Ce médicament agit directement dans le cerveau, sans avoir d'effet colossal sur le travail des autres systèmes corporels ".
Mais, malgré les assurances du groupe d'experts, le premier groupe de patients a été confronté à des effets secondaires. Il s'est avéré que "Mayzent" peut provoquer de graves maux de tête, une augmentation de la pression artérielle, une augmentation des enzymes hépatiques et une diminution du nombre de leucocytes sanguins..
En mars 2019, la FDA a également approuvé Mavenclad (ingrédient actif cladribrine) pour la sclérose en plaques récurrente-rémittente (RRMS) et la sclérose en plaques progressive secondaire active (SPMS). La société a déclaré que le coût annuel du traitement de deux ans serait de 99 500 $.
Aux États-Unis, environ un million de personnes vivent avec la SP, en Russie il y a environ 150 000 personnes avec un diagnostic confirmé de SP, et dans le monde, cette maladie touche 2,3 millions de personnes. Le traitement contre la SP le plus récent approuvé par la FDA était l'ocrelizumab en 2017. C'est un anticorps monoclonal anti-CD20 qui cible les lymphocytes B matures et est un agent immunosuppresseur. Il est entré sur le marché avec une valeur déclarée de 65000 $ par année de traitement.
La même société suisse Novartis a présenté le médicament Solgensma en avril 2019. Il s'agit d'une thérapie génique qui traite une maladie héréditaire appelée atrophie musculaire spinale. La SMA est une maladie génétique rare. Elle est causée par une mutation du gène SMN1 (gène de survie des motoneurones - «Hi-tech»). Le gène code pour la synthèse de la protéine SMN, qui est présente dans tout le corps et est responsable de la nutrition et du fonctionnement des motoneurones - des cellules nerveuses spécialisées. Le traitement est dirigé contre le gène défectueux, car les motoneurones du cerveau et de la moelle épinière contrôlent les muscles dans tout le corps. Le manque de protéine SMN entraîne la mort des motoneurones, entraînant une faiblesse musculaire, pouvant aller jusqu'à l'invalidité et la mort. La SMA affecte un bébé sur 6000 à 10000 nés chaque année.
Le mécanisme d'action de "Solgensma" affecte spécifiquement la cause même de la maladie. Une copie fonctionnelle du gène SMN est délivrée par un vecteur viral basé sur un virus adéno-associé aux motoneurones. Le médicament est injecté une fois et induit l'expression de la protéine SMN dans les motoneurones. Cela conduit à une amélioration de la fonction musculaire et de la santé globale de l'enfant..
L'innocuité et l'efficacité du médicament ont été évaluées sur la base de deux études, dont l'une est déjà terminée. Au total, 36 patients atteints de SMA infantile y ont participé. L'âge des enfants au début de l'étude est de deux semaines à huit mois. Les principales preuves d'efficacité reposent sur les données de 21 patients traités par Zongelsma.
Par rapport à l'évolution naturelle de la maladie, les patients traités avec le médicament ont montré des améliorations significatives du développement moteur - les enfants ont pu tenir la tête et s'asseoir seuls.
Mais le coût de "Zongelsma" revient - jusqu'à 2,1 millions de dollars par injection. En réponse aux attaques de la presse et du public, Vas Narasimkhan, directeur général de Novartis, a déclaré que ce médicament est une "réalisation historique" et "une thérapie génique ponctuelle historique", donc il est à juste titre si cher. Dans le même temps, selon lui, le coût de "Zongelsma" ne représente que la moitié du coût des méthodes existantes de traitement des patients atteints de SMA, compte tenu des coûts supplémentaires des appareils d'assistance respiratoire et des aides. Le coût du traitement chronique pour les patients atteints de SMA peut en fait dépasser 4 millions de dollars au cours des 10 premières années de la vie d'un enfant, donc peut-être que si le médicament ne guérit pas, mais prolonge la capacité de l'enfant à rester mobile, un tel traitement peut être considéré comme une sorte d'économie..
En 2018, Spark Therapeutics a lancé son médicament Luxturna, qui restaure la vision des patients qui l'ont perdue en raison de pathologies rétiniennes héréditaires. Le prix d'un miracle médical: 425 000 $ par œil, soit pour la plupart des patients, le montant total sera de 850 000 $. Luksturna est un médicament de thérapie génique qui peut guérir un type rare de cécité - la dystrophie rétinienne, qui résulte de l'héritage d'une mutation sous forme non fonctionnelle du gène RPE65 les deux parents.
Le gène RPE65 code pour une enzyme spécifique dans les cellules de la rétine qui est impliquée dans la régénération du pigment photosensible, qui est nécessaire pour que les bâtonnets et les cônes fournissent une vision normale chez l'homme. Les mutations de ce gène entraînent une diminution ou l'absence de niveaux d'activité enzymatique, bloquant le cycle visuel et entraînant une déficience visuelle. Il existe plusieurs types de maladies rétiniennes héréditaires associées au gène ci-dessus. Les plus courantes sont l'amaurose congénitale de Leber et la rétinite pigmentaire. En raison de mutations bialléliques du gène RPE65 (mutations génétiques chez les deux parents), les personnes atteintes de ces maladies souffrent souvent de nytalopie (cécité nocturne) due à une diminution de la photosensibilité dans l'enfance ou au début de l'âge adulte et au nystagmus (mouvements involontaires des pupilles). Au fur et à mesure que la maladie progresse, il se produit une perte de la vision périphérique, le développement d'une vision tunnel et, finalement, une perte de la vision centrale, ce qui signifie une cécité complète..
La dystrophie rétinienne ou les maladies dégénératives rétiniennes héréditaires sont un certain nombre de maladies qui diffèrent par leur pathologie, leurs symptômes et leurs conséquences. Il est très difficile de prédire dans quelle mesure la vision se détériorera et à quelle vitesse la maladie progressera, mais dans de nombreux cas, les personnes atteintes de dystrophie rétinienne héréditaire peuvent perdre complètement leur vision..
L'amaurose congénitale de Leber (VAL) est une maladie héréditaire rare qui entraîne un dysfonctionnement rétinien et une détérioration de la vision dans la petite enfance, souvent dès la naissance. De toutes les maladies associées à la dégénérescence rétinienne, la VAL commence en premier et peut avoir les conséquences les plus graves. Le taux de perte de vision avec VAL varie d'un cas à l'autre, mais reste stable dans 75% des cas. Environ 15% des enfants ont une perte de vision progressive et 10% peuvent avoir une amélioration légère, souvent temporaire.
La rétinite pigmentaire est un groupe de maladies rétiniennes héréditaires qui conduisent à une perte progressive progressive de la vision. La perte de vision latérale (également connue sous le nom de «vision tunnel») et la diminution de la capacité de voir la nuit sont les premiers symptômes visibles de la MP. De plus, les personnes atteintes de cette maladie peuvent ressentir une diminution de la vision lors de la lecture (vision détaillée), puis une perte de couleur et de vision centrale..
Les traitements actuels de ces maladies comprennent la thérapie génique, la thérapie cellulaire et les prothèses rétiniennes. La thérapie génique a le plus grand potentiel pour parvenir à une guérison définitive en remplaçant un gène muté. La thérapie Luxterna délivre une copie normale du gène RPE65 directement aux cellules de la rétine, qui produisent alors une protéine normale. Il convertit la lumière en un signal électrique dans la rétine pour restaurer la perte de vision chez les patients. Luxterna est basé sur un virus adéno-associé naturel qui a été modifié à l'aide de techniques de recombinaison d'ADN.
«Actimmun» (interféron gamma-1b) a été initialement développé par Horizon Pharma en tant que médicament pour le traitement du cancer - une protéine recombinante similaire à celle produite par le système immunitaire humain - l'interféron-gamma. Les tests d ’« Actimmun »en tant que traitement potentiel des personnes atteintes de cancer en association avec d’autres médicaments sont toujours en cours.
Mais la FDA l'a déjà approuvé pour le traitement de deux maladies rares - la maladie granulomateuse chronique et l'ostéoporose maligne sévère..
Maladie granulomateuse chronique - une maladie héréditaire dans laquelle le système immunitaire est absent ou ne fonctionne pas correctement.
Ostéoporose maligne sévère, une maladie du marbre qui affecte la croissance normale des os sains.
Comme l'interféron «original», «Aktimmun» est une protéine de signalisation qui se lie aux récepteurs de surface cellulaire. Cela conduit à la transcription de gènes qui activent certaines cellules du système immunitaire. Le médicament pousse les antigènes associés à une tumeur maligne à affecter les cellules du système immunitaire. En général, Actimmun devrait améliorer la réponse du système immunitaire, entraînant la mort des cellules tumorales..
Le fabricant nomme les effets secondaires les plus courants lors de la prise d'Aktimmun sont des symptômes pseudo-grippaux - fièvre, maux de tête, frissons et fatigue, qui peuvent diminuer avec la poursuite du traitement. Mais le risque d'effets secondaires est beaucoup plus insignifiant par rapport aux bénéfices objectifs du médicament. Il a déjà été prouvé qu'il ralentit à la fois l'évolution de la maladie du marbre et de la granulomatose chronique. Le coût d'un analogue artificiel de l'interféron-gamma est d'environ 572 000 dollars par an.
Le syndrome de Hunter est une maladie héréditaire récessive causée par des niveaux insuffisants d'enzyme lysosomale dans le corps. En termes simples, l'enzyme nécessaire au bon métabolisme des glucides n'est pas produite dans les quantités requises et les polysaccharides (sucres naturels) ne sont pas correctement absorbés. En raison de l'absence ou de la présence d'une enzyme défectueuse chez les patients atteints du syndrome de Hunter, les polysaccharides s'accumulent dans les lysosomes des cellules, entraînant une sursaturation cellulaire, une organomégalie, une destruction tissulaire et un dysfonctionnement des organes internes. L'incidence de la maladie dans le monde est d'une personne pour 100 000. Environ 150 patients sont enregistrés en Russie.
L'idursulfase est une forme purifiée de l'enzyme lysosomale iduronate-2-sulfatase produite dans une lignée cellulaire humaine qui fournit un profil de glycosylation similaire à l'enzyme naturelle qui fait défaut chez les patients atteints de la maladie de Hunter. Cette substance est devenue active dans le médicament de la société pharmaceutique américaine "Shire Human Genetic Terapis" - "Elapraza", le premier et jusqu'à présent le seul qui peut considérablement faciliter la vie des personnes souffrant de ce trouble. Elapraza est administré par voie intraveineuse et le cours du traitement implique des perfusions quotidiennes tout au long de la vie.
L'innocuité et l'efficacité du médicament ont été évaluées dans une étude clinique d'un groupe témoin composé de 96 patients atteints du syndrome de Hunter. Les patients qui ont reçu le traitement hebdomadaire ont montré une amélioration significative par rapport à ceux qui ont pris le placebo. Chez les patients âgés de 16 mois à 5 ans, Elapraza n'a pas montré d'amélioration significative des symptômes liés à la maladie ou de l'évolution clinique à long terme. Cependant, le traitement a considérablement réduit la taille de la rate des jeunes patients ainsi que des enfants âgés de 5 ans et plus. Le coût de "Elapraza" est de 375 000 dollars par an.
L'angio-œdème héréditaire (AOH) est une maladie très rare et potentiellement mortelle qui touche environ une personne sur 10000 dans le monde. Le principal symptôme de l'AOH est le gonflement de diverses parties du corps. Les patients ont souvent des épisodes de douleur abdominale atroce, de nausées et de vomissements causés par un gonflement de la paroi intestinale. L'œdème des voies respiratoires est particulièrement dangereux et peut entraîner la mort par suffocation.
Les patients atteints de NAE ont un défaut dans un gène qui contrôle une protéine sanguine appelée inhibiteur C1. Un défaut génétique entraîne la production d'une protéine inhibitrice C1 inadéquate ou non fonctionnelle. L'inhibiteur C1 normal aide à réguler les interactions biochimiques complexes des systèmes sanguins impliqués dans le contrôle de la maladie, la réponse inflammatoire et la coagulation. Puisqu'un inhibiteur C1 défectueux ne remplit pas correctement sa fonction de régulation, des déséquilibres biochimiques peuvent se produire et des peptides indésirables peuvent être produits. Ils incitent les capillaires à libérer du liquide dans les tissus environnants, provoquant ainsi un œdème..
Cynriz est le premier inhibiteur de la C1-estérase (C1-INH) approuvé par la FDA pour la prévention de l'apparition soudaine d'œdème chez les enfants (âgés de 6 ans et plus), les adolescents et les adultes. Ce médicament a été utilisé avec succès depuis 2008 pour réduire la fréquence, la gravité et la durée de l'œdème chez les adolescents et les adultes souffrant d'œdème de Quincke. Il a été démontré que chez les enfants âgés de 6 à 11 ans, "Tsinriz" réduit le nombre et la gravité des crises d'angio-œdème héréditaire et élimine pratiquement le besoin d'un traitement d'urgence. Il est administré par voie intraveineuse tous les 3-4 jours pour prévenir ou soulager les crises. L'efficacité et l'innocuité de Cinris ont été évaluées dans un essai clinique de 36 semaines chez 12 enfants atteints d'AOH, âgés de sept à onze ans. Les patients ont été suivis pendant 12 semaines pour établir une fréquence de saisie de base, puis ont reçu une dose du médicament (500 ou 1000 unités tous les 3-4 jours) pendant 12 semaines, puis ont réduit ou augmenté la dose au cours des 12 dernières semaines. L'efficacité a été mesurée en fonction de la réduction du nombre de crises lorsque la dose du médicament a été modifiée par rapport à la valeur initiale. Le coût du cours annuel "Cinriz" - 1,1 million de dollars.
Le coût des médicaments essentiels dépend de nombreuses données d'entrée, mais leurs avantages sont indéniables. Pour assurer un remplacement à l'identique des cellules défectueuses ou pour favoriser la production d'enzymes nécessaires à un patient, souvent seuls des développements complexes, dans lesquels un grand nombre de spécialistes sont impliqués, le peuvent. En Russie, malheureusement, tous ces médicaments n'ont pas encore été approuvés ou sont distribués sur un quota à tous ceux dans le besoin. Mais un jour nous y viendrons.
La benztropine réduit les effets de certains produits chimiques dans le corps qui peuvent être déséquilibrés en raison d'une maladie (telle que la maladie de Parkinson), d'un traitement médicamenteux ou d'autres causes.
La benztropine est utilisée avec d'autres médicaments pour traiter les symptômes de la maladie de Parkinson (spasmes musculaires, raideur, tremblements, mauvais contrôle musculaire).
La benztropine est également utilisée pour traiter et prévenir ces symptômes lorsqu'elle est causée par des médicaments tels que la chlorpromazine (thorazine), la fluphénazine (prolixine), la perphénazine (trilafon), etc..
Benztropin peut également être utilisé à des fins non mentionnées dans ce guide de médicament.
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rond, blanc, imprimé avec 832 BM 05
capsule, blanche, imprimée IG, 318
rond, blanc, imprimé avec A2, M
rond, blanc, imprimé avec EP 136
ovale, blanc, imprimé avec EP 137
rond, blanc, imprimé avec EPI 138
Benzotropine 0,5 mg-IVA
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Benzotropine 0,5 mg-UPS
rond, blanc, imprimé avec 832 BM 05
Benzotropine 1 mg-IVA
ovale, blanc, imprimé avec par. 165
Benzotropine 1 mg-ROS
elliptique, blanc, imprimé avec 832 BM1
Benzotropine 2 mg-PAR
rond, blanc, imprimé avec le paramètre 166
Benzotropine 2 mg-UPS
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Obtenez une aide médicale d'urgence si vous présentez des signes de réaction allergique: urticaire; respiration difficile; gonflement du visage, des lèvres, de la langue ou de la gorge.
Appelez immédiatement votre médecin si vous avez:
Les effets secondaires tels que la bouche sèche, la constipation et la confusion peuvent être plus probables chez les personnes âgées.
Les effets secondaires courants peuvent inclure:
Ce n'est pas une liste complète des effets secondaires et d'autres peuvent survenir. Demandez à votre médecin quels sont les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au niveau 1-800-FDA-1088.
La benztropine n'est pas approuvée pour une utilisation par des personnes de moins de 3 ans.
Certains effets secondaires de la benztropine peuvent être plus probables chez les personnes âgées.
Vous ne devez pas utiliser de benztropine si vous y êtes allergique.
La benztropine n'est pas approuvée pour une utilisation par des personnes de moins de 3 ans.
Pour vous assurer que la benzotropine est sans danger pour vous, informez votre médecin si vous avez:
L'utilisation de benztropine pendant la grossesse peut nuire au bébé à naître. Informez votre médecin si vous êtes enceinte ou devenez enceinte pendant que vous utilisez ce médicament.
On ne sait pas si la benztropine passe dans le lait maternel ou si elle pourrait nuire au bébé. Informez votre médecin si vous allaitez.
Suivez toutes les instructions sur l'étiquette de prescription. Votre médecin peut occasionnellement modifier votre dose pour s'assurer que vous obtenez les meilleurs résultats. N'utilisez pas ce médicament en quantités plus ou moins importantes, ou pendant plus longtemps que recommandé.
Il est préférable de prendre de la benztropine avant de vous coucher, surtout si vous ne prenez ce médicament qu'une fois par jour. Suivez les instructions de votre médecin.
Cela peut prendre jusqu'à 3 jours pour que vos symptômes s'améliorent. Continuez à utiliser le médicament comme indiqué et informez votre médecin si vos symptômes ne s'améliorent pas ou s'ils s'aggravent..
Vous pouvez avoir de la sécheresse en prenant de la benztropine. Pour éviter ou soulager la bouche sèche, sucer un morceau de caramel sans sucre, mâcher de la gomme sans sucre, boire de l'eau, mâcher des morceaux de glace ou utiliser un substitut de salive.
Buvez beaucoup de liquides pendant que vous prenez de la benztropine.
Une bouche sèche peut entraîner des maladies des gencives ou des caries. Brossez-vous les dents et brossez-vous les dents régulièrement et consultez votre dentiste pour des examens de routine pendant que vous prenez de la benztropine.
Vous ne devez pas arrêter brusquement de prendre des médicaments contre la maladie de Parkinson. Un arrêt soudain peut aggraver votre état..
Conserver à température ambiante à l'abri de l'humidité, de la chaleur et de la lumière.
Prends la dose manquée dès que tu t'en rappelles. Sautez la dose oubliée s'il est presque l'heure de votre prochaine dose programmée. Ne prenez pas de médicament supplémentaire pour compenser la dose oubliée.
Recherchez des soins médicaux d'urgence ou appelez la ligne d'assistance Poison au 1-800-222-1222.
Un surdosage peut provoquer des maux de tête, des étourdissements sévères, de l'anxiété, de la confusion, des problèmes de déglutition, une peau chaude et sèche, des pupilles dilatées, un pouls faible, des battements cardiaques irréguliers, des évanouissements ou des convulsions (convulsions).
Ce médicament peut altérer vos pensées ou vos réactions. Soyez prudent lorsque vous conduisez ou faites tout ce qui nécessite votre attention.
Évitez la surchauffe ou la déshydratation pendant l'exercice et par temps chaud. La benztropine peut réduire la transpiration et vous pouvez être plus sujet aux coups de chaleur.
Si vous prenez également du kétoconazole, ne le prenez pas dans les 2 heures avant de prendre de la benztropine.
Boire de l'alcool avec de la benztropine peut provoquer des effets secondaires.
La prise de ce médicament avec d'autres médicaments qui vous rendent somnolent peut aggraver cet effet. Demandez à votre médecin avant de prendre de la benztropine avec un somnifère, un analgésique narcotique, un relaxant musculaire ou un médicament pour l'anxiété, la dépression ou les convulsions.
Informez votre médecin de tous vos médicaments actuels et de ce que vous commencez ou arrêtez d'utiliser, en particulier:
Cette liste n'est pas complète. D'autres médicaments peuvent interagir avec la benztropine, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les produits à base de plantes. Toutes les interactions possibles ne sont pas répertoriées dans ce guide de médicament.
Votre pharmacien peut vous fournir plus d'informations sur la benztropine.
N'oubliez pas de garder ce médicament et tous les autres médicaments hors de la portée des enfants, de ne jamais partager vos médicaments avec d'autres personnes et de ne pas utiliser ce médicament uniquement à titre indicatif..
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